科学家研发了多种RNA 药物用于疾病治疗和预防,图中①~④示意4种 RNA 药物的作用机制。请回答下列问题。

(1)细胞核内 RNA 转录合成以
_________为模板,需要
_________的催化。前体mRNA 需加工为成熟的mRNA,才能转运到细胞质中发挥作用,说明
________对大分子物质的转运具有选择性。
(2)机制①:有些杜兴氏肌营养不良症患者 DMD蛋白基因的51外显子片段中发生
_________,提前产生终止密码子,从而不能合成DMD蛋白。为治疗该疾病,将反义RNA 药物导入细胞核,使其与51外显子转录产物结合形成
________,DMD前体mRNA剪接时,异常区段被剔除,从而合成有功能的小 DMD蛋白,减轻症状。
(3)机制②:有些高胆固醇血症患者的PCSK9蛋白可促进低密度脂蛋白的内吞受体降解,血液中胆固醇含量偏高。转入与 PCSK9mRNA 特异性结合的 siRNA,导致 PCSK9mRNA 被剪断,从而抑制细胞内的
_________合成,治疗高胆固醇血症。
(4)机制③:mRNA药物进入患者细胞内可表达正常的功能蛋白,替代变异蛋白发挥治疗作用。通常将 mRNA 药物包装成脂质体纳米颗粒,目的是
________。
(5)机制④:编码新冠病毒S蛋白的mRNA疫苗,进入人体细胞,在内质网上的核糖体中合成S蛋白,经过
_________修饰加工后输送出细胞,可作为抗原诱导人体产生特异性免疫反应。